腺相关病毒AAV血清型种类丰富其中AAV2是最早被克隆的病毒也是应用最广的载体。重组AAVrAAV通常以AAV2型基因组为基础搭配不同血清型的衣壳蛋白如rAAV2/9从而既保留AAV2的稳定表达能力又获得其他血清型的组织亲嗜性。衣壳蛋白决定受体结合特异性而不同受体在细胞/组织中的分布差异则决定了AAV的器官靶向特性。和元生物基于大量客户案例整理了针对不同脏器的血清型、启动子及注射方式参考数据如下。图片来源和元生物靶向心血管系统的AAV血清型AAV9心肌定点注射或尾静脉注射对心肌天然亲嗜性高MyoAAV1A尾静脉注射高效靶向心肌ADV心肌定点注射启动子选择广泛感染启动子CBh、CMV、CAG、EF1α、U6心肌细胞特异性cTnT、cTnTo胚胎心脏Hcn4心肌成纤维细胞Postn、TCF21、COL1A2血管内皮细胞hFLT1、Tie1、CD144血管平滑肌细胞SM22a、EnSM22a注射方式参考心肌定点注射AAV9 ~1E11 vg/只≤50 μL尾静脉注射MyoAAV1A ~5E11 vg/只皮下注射新生小鼠AAV9 ~1E11 vg/只